Malattie rare, disponibile in Italia una nuova opzione di cura per i pazienti affetti da Fibrosi Cistica

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Data: 26/10/2017
  • Chiesi rinnova il suo impegno nella cura delle malattie rare mettendo a disposizione la prima terapia mucolitica inalatoria in polvere a base di mannitolo per i pazienti affetti da Fibrosi Cistica.
  • La nuova terapia in polvere si contraddistingue per maggiore comodità e rapidità di somministrazione rispetto alla terapia aerosolica, contribuendo così ad aumentare l’aderenza alla terapia e migliorare la qualità di vita dei pazienti affetti da Fibrosi Cistica.

 

Parma, 26 ottobre 2017 – Una nuova possibilità di cura è offerta alle persone affette da Fibrosi Cistica: si tratta di una terapia mucolitica inalatoria a base di mannitolo in polvere, commercializzata da Chiesi per rispondere all’esigenza dei pazienti di avere a disposizione una terapia non soltanto efficace e ben tollerata nel lungo periodo, ma anche maneggevole nell’utilizzo quotidiano e con una maggiore velocità di somministrazione rispetto alla terapia aerosolica.

 

La Fibrosi Cistica è una malattia genetica rara che insorge alla nascita e con cui si è costretti a convivere per tutta la vita. Oggi in Italia circa 60001 persone sono affette da questa patologia che determina secrezioni mucose povere di acqua e vischiose che tendono a ristagnare provocando l’ostruzione degli organi interessati, in particolare dell’apparato digerente e di quello respiratorio. L’effetto della malattia è rappresentato dalla produzione di tappi di muco che i pazienti sono costretti ad eliminare ogni giorno, sia spontaneamente, sia grazie all’aiuto di farmaci che agiscono favorendo la fluidificazione e l’eliminazione del muco e riducendo le infezioni batteriche. Queste ultime, se persistenti, possono portare al progressivo declino della funzione polmonare e conseguente insufficienza respiratoria.

 

La terapia inalatoria è stata una delle rivoluzioni più importanti per il miglioramento della cura della Fibrosi Cistica, in quanto consente una migliore nebulizzazione del farmaco per raggiungere le vie aeree più profonde dove si concentra il muco più denso”, spiega Valeria Raia, Presidente della Società Italiana per lo Studio della Fibrosi Cistica (SIFC). Grazie a terapie efficaci, ben tollerate ed eseguite in maniera corretta e costante nel tempo, i bambini che nascono con questa malattia hanno oggi la possibilità di diventare adulti in buona salute e di avere una qualità di vita al pari dei loro coetanei. La velocità di somministrazione e la rapidità d’azione del farmaco rappresentano elementi fondamentali per far sì che il paziente percepisca il beneficio della cura che sta facendo e aumenti il grado di aderenza alla terapia”, aggiunge Raia.

 

“Lavorare nel campo delle malattie rare rappresenta una sfida e una grande responsabilità nei confronti dei pazienti e dei medici che li hanno in cura” – dichiara Raffaello Innocenti, Direttore Generale di Chiesi Italia –. Con specifico riferimento alla Fibrosi Cistica, l’impegno di Chiesi si concentra sull’obiettivo di mettere a disposizione soluzioni terapeutiche nuove e sempre più ‘a misura di paziente’, consapevoli che in gioco non c’è soltanto la sopravvivenza, ma anche una migliore qualità della vita delle persone che nascono con questa grave malattia genetica”. 

 

Fibrosi Cistica

La Fibrosi Cistica è una malattia genetica ereditaria. A causa di una mutazione genetica si ha l’alterazione di una proteina chiamata CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator), presente in tutti gli organi, che regola gli scambi di sodio, cloro e acqua attraverso le membrane cellulari. Gli organi più colpiti dalla malattia sono i polmoni ed il pancreas; nei primi si osserva la presenza di secrezioni dense e vischiose, che contribuiscono a creare un ambiente ideale per batteri, predisponendo il paziente a infezioni ed infiammazioni ricorrenti, che a loro volta possono essere anche di grave entità, come la polmonite. La cronicizzazione di questi processi infiammatori può nel tempo danneggiare il tessuto polmonare ed indurre conseguentemente ad una scarsa funzionalità respiratoria.

Si stima che ogni 2500-3000 bambini nati in Italia, uno è affetto da Fibrosi Cistica. Oggi si stima una prevalenza di circa 6000 persone affette da Fibrosi Cistica, tra bambini, adolescenti e adulti[1].

 

SIFC

La SIFC è la Società Italiana Fibrosi Cistica il cui Congresso nazionale si svolgerà a Napoli a partire dal prossimo 23 novembre 2017.

 

[1] Fonte: Lega Italiana Fibrosi Cistica. http://www.fibrosicistica.it/fibrosi-cistica/cose-la-fibrosi-cistica/