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Il nuovo regime di dosaggio approvato riduce l’impatto per i pazienti eleggibili, ovvero i pazienti stabili con una terapia enzimatica sostitutiva (ERT), per le loro famiglie e per il sistema sanitario nel suo complesso, estendendo l’intervallo tra le infusioni da ogni due settimane a ogni quattro settimane.
Con questa decisione, annunciata in vista di aprile, Mese di Sensibilizzazione sulla Malattia di Fabry, Chiesi Global Rare Diseases collaborerà con i Paesi dell’UE per favorire un accesso più ampio a questo ulteriore schema di dosaggio per la comunità adulta con malattia di Fabry.
infusioni da ogni due settimane a ogni quattro settimane.
PARMA, Italia e CARMIEL, Israele – 19 marzo 2026 – Chiesi Global Rare Diseases, business unit del Gruppo Chiesi dedicata allo sviluppo di terapie e soluzioni innovative per le persone che vivono con malattie rare, e Protalix BioTherapeutics, Inc. (NYSE American: PLX), azienda biofarmaceutica focalizzata su scoperta, sviluppo, produzione e commercializzazione di terapie innovative per malattie rare con bisogni clinici ancora insoddisfatti, annunciano oggi che la Commissione Europea ha approvato il regime di dosaggio 2 mg/kg ogni quattro settimane (E4W) per pegunigalsidasi alfa negli adulti affetti da malattia di Fabry stabili con una terapia enzimatica sostitutiva (ERT).
infusioni da ogni due settimane a ogni quattro settimane.
La decisione della Commissione segue il parere positivo del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), che aveva raccomandato l’approvazione di questo regime di somministrazione aggiuntivo.
infusioni da ogni due settimane a ogni quattro settimane.
Giacomo Chiesi, Executive Vice President di Chiesi Global Rare Diseases: “L’approvazione da parte della Commissione Europea del regime di dosaggio di 2 mg/kg di peso corporeo ogni quattro settimane per pegunigalsidasi alfa rappresenta un progresso significativo per gli adulti che convivono con la malattia di Fabry e per le loro famiglie. Poiché la malattia di Fabry richiede un trattamento per tutta la vita, la cadenza della terapia diventa inevitabilmente parte della quotidianità di pazienti e caregiver. Introducendo un’opzione che estende l’intervallo tra le infusioni da due a quattro settimane per i pazienti idonei stabili con ERT, offriamo alle famiglie maggiore flessibilità e la possibilità di ridurre il carico complessivo del trattamento. In definitiva, il nostro obiettivo è semplice ma profondo: aiutare le persone a dedicare meno tempo alla gestione della malattia e più tempo a vivere la propria vita. Questo traguardo riflette il nostro impegno verso un’innovazione che va oltre la semplice fornitura di terapie, ascoltando e comprendendo le esperienze reali della comunità Fabry.”
infusioni da ogni due settimane a ogni quattro settimane.
Antonio Pisani, professore di Nefrologia all’Università degli Studi di Napoli Federico II. “Nella malattia di Fabry, la gestione della terapia nel lungo periodo richiede soluzioni che coniughino efficacia clinica e sostenibilità nella vita quotidiana dei pazienti. Il parere positivo espresso dalla Commissione Europea in merito alla cadenza della somministrazione di pegunigalsidasi alfa 2 mg/kg ogni quattro settimane offre un’opzione aggiuntiva che può contribuire a ridurre il carico cumulativo del trattamento per i pazienti con specifiche caratteristiche, mantenendo al contempo la continuità delle cure. È un passo avanti importante che amplia le opzioni terapeutiche disponibili ed è anche un risultato significativo per la ricerca italiana, grazie al ruolo svolto dai ricercatori dell’Università Federico II di Napoli, coinvolti negli studi preclinici che hanno contribuito allo sviluppo di questa indicazione”
infusioni da ogni due settimane a ogni quattro settimane.
Dror Bashan, Presidente e Chief Executive Officer di Protalix BioTherapeutics: “Questa approvazione rafforza il panorama terapeutico per la malattia di Fabry nell’Unione Europea introducendo un ulteriore regime di dosaggio con il potenziale di migliorare la gestione a lungo termine della patologia. L’autorizzazione riflette non soltanto un progresso scientifico, ma anche l’impegno a ottimizzare l’erogazione delle cure in modo da supportare sia i pazienti sia i sistemi sanitari.”
infusioni da ogni due settimane a ogni quattro settimane.
Mary Pavlou, Presidente della Fabry International Network (FIN): “Per molte persone che convivono con la malattia di Fabry, il trattamento rappresenta un impegno per tutta la vita che influisce su quasi ogni aspetto della quotidianità. Questa approvazione consente di ridurre il numero di infusioni, contribuendo ad alleggerire il carico continuo per i pazienti e le loro famiglie e permettendo loro di dedicare più tempo alla propria vita al di là del trattamento.”
infusioni da ogni due settimane a ogni quattro settimane.
L’approvazione della Commissione Europea si basa sui risultati dello studio BRIGHT (precedentemente PB-102-F50), uno studio di fase III in aperto con disegno di switch‑over, progettato per valutare il profilo degli eventi avversi, l’efficacia e la farmacocinetica (PK) del regime posologico alternativo di pegunigalsidasi alfa 2 mg/kg ogni quattro settimane per 52 settimane, e sulla relativa estensione open-label in corso CLI-06657AA1-03 (precedentemente PB-102-F51).
Protalix ha diritto a un pagamento di milestone regolatoria pari a 25 milioni di dollari da parte di Chiesi in relazione all’approvazione da parte della Commissione Europea del regime di dosaggio E4W.
Informazioni sulla malattia di Fabry
La malattia di Fabry è una patologia rara ereditaria dovuta a mutazioni del gene GLA, che determinano un deficit dell’enzima alfa‑galattosidasi A. Questo comporta l’accumulo di globotriaosilceramide (GL3) in vari organi e tessuti, interessando cuore, reni, pelle, sistema nervoso e altri organi.3 La malattia può causare affaticamento, dolore cronico, alterazioni gastrointestinali, ridotta capacità di sudorazione, progressiva insufficienza renale, complicanze cardiache e aumento del rischio di ictus.4
infusioni da ogni due settimane a ogni quattro settimane.
Colpisce uomini e donne e può manifestarsi dall’infanzia all’età adulta, spesso con diagnosi tardiva o errata. La diagnosi precoce e l’accesso tempestivo a trattamenti adeguati — come la terapia enzimatica sostitutiva o i chaperoni farmacologici — sono fondamentali per gestire i sintomi e rallentare la progressione della malattia.3
infusioni da ogni due settimane a ogni quattro settimane.
Protalix BioTherapeutics, Inc.
Protalix è un’azienda biofarmaceutica focalizzata sulla scoperta, lo sviluppo, la produzione e la commercializzazione di terapie innovative per le malattie rare. Protalix ha studiato, sviluppato e attualmente produce due terapie di sostituzione enzimatica oggi disponibili in molteplici mercati. Queste terapie sono proteine terapeutiche ricombinanti espresse attraverso il sistema proprietario di espressione in cellule vegetali ProCellEx®. ProCellEx è un sistema unico basato su cellule vegetali che consente a Protalix di produrre proteine ricombinanti su scala industriale senza alcuna esposizione a cellule di origine mammifera. Protalix è la prima azienda ad aver ottenuto l’approvazione della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per una proteina prodotta tramite un sistema di espressione cellulare vegetale in sospensione. Protalix ha concesso a Pfizer Inc. i diritti globali di sviluppo e commercializzazione di taliglucerase alfa, Elelyso®, per il trattamento della malattia di Gaucher, escluso il Brasile, dove Protalix mantiene tutti i diritti.
Protalix ha collaborato con Chiesi Farmaceutici S.p.A. per lo sviluppo e la commercializzazione globale di pegunigalsidasi alfa, approvata sia dalla FDA che dall’EMA nel maggio 2023. La pipeline di sviluppo di Protalix include, tra gli altri, due versioni proprietarie di proteine terapeutiche ricombinanti rivolte a mercati farmaceutici già affermati: PRX–115, una uricasi PEGilata ricombinante espressa in cellule vegetali per il trattamento della gotta non controllata; e PRX–119, una DNasi I a lunga durata d’azione espressa in cellule vegetali per il trattamento delle patologie correlate alle NETs. Per ulteriori informazioni, visita www.protalix.com.
Protalix BioTherapeutics, Inc. Forward‑Looking Statements
Nella misura in cui le dichiarazioni contenute in questo comunicato stampa non siano strettamente di carattere storico, tutte tali dichiarazioni devono essere considerate come dichiarazioni previsionali e sono formulate ai sensi delle disposizioni di “safe harbor” previste dal Private Securities Litigation Reform Act del 1995. I termini “anticipare”, “credere”, “stimare”, “aspettarsi”, “potere”, “continuare”, “intendere”, “pianificare”, “potenziale”, “prevedere”, “proiettare” e altri termini o espressioni di significato simile hanno lo scopo di identificare dichiarazioni previsionali. Tali dichiarazioni previsionali sono soggette a rischi e incertezze, noti e ignoti, che potrebbero far sì che l’esperienza futura effettiva e i risultati differiscano in modo sostanziale da quanto dichiarato. Queste dichiarazioni si basano sulle nostre attuali convinzioni e aspettative riguardo ai possibili risultati futuri. La scoperta e lo sviluppo di farmaci comportano un elevato livello di rischio e i risultati finali di uno studio clinico possono differire dai risultati preliminari dello stesso studio.
I fattori che potrebbero determinare differenze sostanziali includono, tra gli altri: il rischio che la Commissione Europea non approvi il parere positivo del CHMP che raccomanda l’approvazione del regime di dosaggio 2 mg/kg ogni quattro settimane (E4W) per pegunigalsidasi alfa negli adulti con malattia di Fabry; rischi legati alla commercializzazione di pegunigalsidasi alfa; rischi relativi all’accettazione del mercato, alla concorrenza, al rimborso e alle azioni regolatorie riguardanti pegunigalsidasi alfa, incluso quanto derivante dall’avvertenza in riquadro contenuta nell’approvazione FDA del prodotto; ritardi nell’approvazione o possibili rifiuti delle domande presentate alla FDA, all’EMA o ad altre autorità regolatorie competenti per i candidati terapeutici di Protalix, e altri rischi legati al processo di revisione; il rischio che i risultati degli studi clinici non supportino le affermazioni applicabili di sicurezza o efficacia; rischi relativi a modifiche ai dati preliminari, top-line o intermedi pubblicati; i rischi e le incertezze intrinseci nello sviluppo di piattaforme terapeutiche e prodotti del tipo da noi sviluppato; l’impatto dello sviluppo di terapie concorrenti e/o tecnologie alternative da parte di altre aziende; nonché rischi relativi a modifiche delle leggi, norme e regolamenti sanitari negli Stati Uniti o altrove; e altri fattori descritti nei documenti presentati da Protalix alla U.S. Securities and Exchange Commission.
Le dichiarazioni contenute in questo comunicato stampa sono valide esclusivamente alla data odierna e Protalix declina ogni obbligo di aggiornare tali informazioni, salvo quanto richiesto dalla legge.
References
1) Holida, M, et al., (2024). A phase III, open-label clinical trial evaluating pegunigalsidase alfa administered every 4 weeks in adults with Fabry disease previously treated with other enzyme. Journal of Inherited Metabolic Disease. doi:10.1002/jimd.12795.
2) Bernat et al., (2025). Extending the interval between pegunigalsidase alfa infusions in patients with Fabry disease: five-year interim results from the ongoing BRIGHT51 study Abstract presented at ICIEM Congress 2025.
3) Mehta, A., & Hughes, D. A. (2024). Fabry disease. In M. P. Adam, S. Bick, G. M. Mirzaa, et al. (Eds.), GeneReviews®. University of Washington, Seattle.
4) Cleveland Clinic. (2025, October 9). Fabry disease: Symptoms & causes.
